治疗罕见癌症的开创性新方法
由于神经内分泌肿瘤发病率的增加，尤其是在肯塔基州，马基医院的医生和研究人员决心找到新的方法来治疗这种不常见的癌症患者。
2016年夏天，当保罗·罗斯科(Paul Roscoe)去他的初级保健医生那里做体检时，他的状态很糟糕:这位身高6英尺2英寸(约1.62米)的前足球运动员和健身爱好者在短短几个月里毫不费力地减掉了40磅。
罪魁祸首吗?第四期胰腺神经内分泌肿瘤，已经扩散到肝脏和其他周围器官。肿瘤严重破坏了他的荷尔蒙和胃肠道。在从当地一名胃肠病学家那里得到诊断后，罗斯科决定自学这种他从未听说过的疾病。
他说:“我投入到我的研究中，开始查找神经内分泌癌症的信息。”“我的意思是，我甚至不会拼写它。”
通过他的研究，罗斯科了解到，就在这条街上，有一位全国著名的医生专门研究这些罕见的癌症:英国马基癌症中心的肿瘤学家洛厄尔·安东尼博士。2016年8月，他第一次去马基医院咨询安东尼。
NETs发病率增加
发表在《美国医学会肿瘤学杂志》上的一篇文章称，尽管每10万人中有近7人患神经内分泌肿瘤(NETs)，但医生们发现，在过去几十年里，美国的发病率几乎增加了7倍。更令人担忧的是，根据肯塔基州癌症登记处的数据，蓝草州的发病率接近10万分之10。
有了这些数据，英国马基癌症中心的医生们一起提高了NET治疗的可用性，通过研究进一步加深了我们对这种恶性肿瘤的了解，并为像罗斯科这样的患者提供个性化的支持。
“我只是把我所有的一切都交给安东尼医生，让他发挥他的魔力。”
保罗罗斯科
“与全国相比，肯塔基州有大量的NETs患者，”Markey临床研究办公室的医学主任Charles Kunos博士说。由于这些高数据，肯塔基州成为了全国大部分地区的篮网转诊中心。我们能够从安东尼医生等一些最有经验的医生那里为患者提供最高质量的治疗。”
治疗马基
“当我去看安东尼医生的时候，我的状态不是很好，”罗斯科说。
并不是所有的神经内分泌肿瘤都可以用同样的方法治疗——不同的激素会引起不同的问题和副作用，根据所涉及的肿瘤类型，它们可以被释放到超速运行的状态。罗斯科被诊断出患有胰腺神经内分泌癌，这让他进入了一些著名的公司——史蒂夫·乔布斯和艾瑞莎·富兰克林也死于同样的疾病。
幸运的是，罗斯科的肿瘤长在胰腺的“尾部”，这意味着这种疾病比长在胰腺头部的肿瘤更容易通过手术治疗。
在罗斯科第一轮化疗后，安东尼进行了多次测试，直到他能进一步缩小罗斯科的诊断范围:恶性VIPoma，一种胰腺神经内分泌肿瘤，由产生血管活性肠肽(VIP)的细胞形成。这种特殊的癌症发生在每1000万人中只有一人。
安东尼没有去治疗原发性胰腺肿瘤，而是尝试了一种不同的方法:先治疗肝肿瘤。他让罗斯科接受了不同的化疗，以帮助治疗疾病的转移。
化疗起了作用，但罗斯科极度疲劳，停用了一种药物。在接下来的一年里，他接受了两次肝栓塞手术，这是一种阻止血液流向肝脏肿瘤并帮助杀死癌细胞的手术。
肝栓塞对罗斯科来说很艰难——他非常痛苦，两次再次住院。但治疗是有效的，2019年4月，他终于能够接受手术。Markey外科肿瘤学家Michael Cavnar医生对罗斯科的肝脏进行了活组织检查，切除了他的胰腺尾部——切除了所有原发肿瘤——还切除了他的胆囊、阑尾、脾脏和16个淋巴结。
“这就像棒球比赛的终场投手，”卡夫纳说。“安东尼医生给了他一个很好的位置，让我可以进去取出罗斯科先生的原发肿瘤。”
带头的是卢塔瑟拉
随着罗斯科的胰腺肿瘤消失，我们的注意力又回到了肝脏的剩余病变上。不幸的是，罗斯科的肿瘤还在继续恶化，所以他的下一步治疗将涉及卢塔瑟拉。
这种放射性治疗专门针对发生在胰腺或胃肠道的神经内分泌肿瘤。它被用于像罗斯科这样的患者，他们在接受多种其他疗法后仍在经历肿瘤生长。
尽管这种药物直到2018年才得到美国食品和药物管理局的批准，但安东尼已经参与了20多年的研究。马基是肯塔基州第一个提供这种药物的医疗中心，到目前为止，安东尼已经用这种药物治疗了100多名患者。
安东尼说:“有了Lutathera，我们预计他的症状会有更多改善。”“这有望减少他的疾病数量，帮助控制他的肠胃问题，给他更多的能量。”
安东尼触动了许多NETs患者的生活，包括阿曼达·洛克和她的丈夫，他们受到安东尼的鼓舞，资助了Markey的NETs临床试验，作为通过Markey癌症基金会给予的一种方式。
NETs研究中的临床试验
由于只有少数药物被批准用于NETs的治疗，其中大多数限于胃肠道胰脏NETs，临床试验是这一患者群体的一个重要治疗选择。
Markey在美国国家癌症研究所的实验治疗临床试验网络(ETCTN)中首次开启了NETs治疗的放射性药物临床试验。ETCTN采用协作的、基于团队的方法，在未满足癌症治疗需求的高优先领域对NCI研究新药制剂进行早期临床试验。在全美有40个备受瞩目的癌症中心，该网络资助由参与站点的临床科学家领导的试验，然后试验由网络站点进行。
这项特殊的试验，ETCTN 10450，由医学肿瘤学家Aman Chauhan博士监督，正在研究Lutathera和新型DNA-PK抑制剂peposertib联合治疗NETs。
“这对我们的地区性患者来说是一个巨大的胜利，因为他们不必跑很远的地方来参加这些前沿试验。”
Aman Chauhan博士
Chauhan说:“Lutathera在治疗这一患者群体方面效果很好，但并不能治愈。”“这是该领域的一大进步，但我们不应该止步于此。我们需要继续改进我们的治疗方案。”
Chauhan还在进行另一项ETCTN试验，10388，该试验正在调查三平(一种核糖核酸还原酶抑制剂)和Lutathera治疗NETs的副作用和最佳剂量。两项试验都在进行中，他预计数据将在未来两年内公布。
Chauhan说:“在NET社区中，人们对这些疗法的潜力非常兴奋。”“这对我们地区的患者来说是一个巨大的胜利，因为他们不必走很远的路来参加这些前沿试验。”
培养下一代的NET专家
随着放射性药物治疗NETs的疗效和前景的进一步证实，Kunos、Anthony和Chauhan正在努力将他们的专业知识传授给全国各地的其他肿瘤学家。他们最近获得了一笔赠款，与其他美国学院和大学一起创建了一个放射性药物联盟，指导五名早期职业研究者使用放射性药物治疗癌症，包括NETs。
库诺斯说:“我们的使命是通过教育和指导研究，加速世界向可持续的放射性药物治疗过渡。”
罗斯科的正确选择
罗斯科已经与他的疾病抗争了近四年，他将继续与之斗争他的余生。由于肝转移的程度，完全治愈是不可能的。我们的目标是让他尽可能保持健康和活跃，这样他就能拥有最好的生活质量。
虽然罗斯科说他可以去这个国家的任何地方治疗，但他觉得马基是最适合他的地方。
“我们搬了七次家，我开始想，‘我在马基得到的照顾让我很开心，’”他说。“所以我就把我的一切都交给安东尼医生，让他发挥他的魔力。”
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